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中國將第一次成為全球研發(fā)1.1類新藥的首發(fā)國!
發(fā)布時(shí)間:2016-10-17 12:00:00 點(diǎn)擊率:1301 通訊員 :
日前,以推動(dòng)醫(yī)藥領(lǐng)域各關(guān)鍵環(huán)節(jié)協(xié)同創(chuàng)新的“2016北京國際醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化高峰論壇”在北京中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心隆重舉行。此次高峰論壇由中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進(jìn)會(huì)、中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心和美國賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化中心共同主辦,中國工程院院士桑國衛(wèi)擔(dān)任中方主席,美國科學(xué)院院士、MIT教授、博士Harvey F. Lodish擔(dān)任外方主席。國家食品藥品監(jiān)督管理總局副局長焦紅、國家中醫(yī)藥管理局副局長于文明以及北京市食品藥品監(jiān)督管理局局長叢駱駱等領(lǐng)導(dǎo)出席會(huì)議并致辭。
近年來,國家層面在醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新性政策和舉措頻頻出臺(tái),使創(chuàng)新藥在中國市場率先上市從政策層面上具有了可行性??茖W(xué)家努力借助前沿科學(xué)的深入研究,真正解決了從基礎(chǔ)到臨床的問題,這也正是本次高峰論壇倡導(dǎo)的主旨和探討的方向。
作為本次峰會(huì)嘉賓,中國工程院院士、中華腎臟病學(xué)會(huì)主任委員陳香美教授被特聘為中國中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心科學(xué)家顧問。同時(shí),她在主論壇上也提出了“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的實(shí)質(zhì)是理論與實(shí)際相結(jié)合,是基礎(chǔ)與臨床的整合”這一觀點(diǎn),并針對(duì)目前慢性腎臟病(CKD)的研究熱點(diǎn),以其最常見的并發(fā)癥腎性貧血為例深入剖析了腎性貧血目前的治療現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢(shì),并分享了國際上最新的科研進(jìn)展。全球首個(gè)用于治療腎性貧血的低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)已于中國進(jìn)行了嚴(yán)格規(guī)范的I期、II期臨床試驗(yàn)。她透露,該創(chuàng)新藥目前正在中國進(jìn)行Ⅲ期臨床試驗(yàn),進(jìn)展已領(lǐng)先于歐美等其他國家,使該口服新藥有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類新藥。
慢性腎臟病已經(jīng)成為我國重要的公共健康問題
慢性腎臟病具有病因復(fù)雜、癥狀隱匿、發(fā)病率高等特點(diǎn),并伴隨貧血、高血壓等合并癥。我國CKD患病率為成年人口的10.8%,患病人數(shù)約為1.2億,其中終末期腎病患者數(shù)為100-200萬,其中有條件接受透析治療的患者人數(shù)卻僅有40萬人左右。究其原因,很多患者由于經(jīng)濟(jì)壓力無法得到透析治療,因此陳院士在本次大會(huì)中也大力呼吁醫(yī)保相關(guān)部門給予終末期腎病患者更大的關(guān)注和支持,使他們有條件接受透析治療,讓他們的生命得到延續(xù)。
腎性貧血是慢性腎病患者的隱形殺手
作為慢性腎臟病患者最主要的并發(fā)癥之一,隨著腎功能的減退,貧血的發(fā)生率逐漸升高,程度亦逐漸加重,98.2%透析患者合并貧血,52.1%非透析患者合并貧血, 是導(dǎo)致CKD患者死亡率過高的重要原因。根據(jù)全國血液透析登記系統(tǒng)( Chinese National Renal Data System,CNRDS )歷年數(shù)據(jù)顯示,目前我國腎性貧血治療達(dá)標(biāo)率相對(duì)較低。
腎性貧血不僅會(huì)引起體力不支等癥狀導(dǎo)致生活質(zhì)量下降,還會(huì)增加心腦血管風(fēng)險(xiǎn)和死亡率。糖尿病腎病患者的貧血出現(xiàn)更早更嚴(yán)重,合并的心腦血管病變更嚴(yán)重,死亡率更高,對(duì)藥物治療糾正貧血的反應(yīng)也較差。此外,腎性貧血還可能加速腎臟疾病的進(jìn)展和增加透析風(fēng)險(xiǎn),因此,腎性貧血如果不及時(shí)治療,不僅會(huì)增加患者自身的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),還會(huì)增加國家醫(yī)保支出。
目前我國主流的治療方案包括注射促紅細(xì)胞生成素(以下簡稱“促紅素”)和鐵劑都存在諸多局限,因此陳院士在發(fā)言中表示非常期待一種治療腎性貧血的創(chuàng)新藥物來改善目前的現(xiàn)狀。
創(chuàng)新使中國患者首次享受到全球最前沿的科學(xué)技術(shù)成果
近年來,精準(zhǔn)治療等已經(jīng)成為了醫(yī)療行業(yè)的發(fā)展趨勢(shì)。此次會(huì)議上,陳院士口中首創(chuàng)原研、首開先例、首發(fā)中國的用于治療腎性貧血的口服新藥,就是精準(zhǔn)治療的一個(gè)例證。它是通過模擬人體對(duì)低氧的生理反應(yīng),有效促進(jìn)紅細(xì)胞生成,與注射促紅素相比,不僅可以有效提升血紅蛋白水平,而且安全耐受。因此,該新藥獲得了國家食藥監(jiān)總局的認(rèn)可,被認(rèn)定為1.1類新藥,享受國家創(chuàng)新藥的相關(guān)快速審評(píng)審批政策,預(yù)計(jì)中國將是首個(gè)上市國家,甚至于早于美國等發(fā)達(dá)國家,中國患者將前所未有地享受到全球最前沿的科學(xué)技術(shù)成果。
一直以來,陳香美院士非常關(guān)注尿毒癥患者的生存狀況,并致力于改善目前中國慢性腎臟病治療的現(xiàn)狀,她在大會(huì)上呼吁“如果尿毒癥的并發(fā)癥,比如腎性貧血控制得當(dāng),就可以有效的改善疾病預(yù)后,降低住院率、而且大大提高患者的生存質(zhì)量。因此希望相關(guān)部門給予患者更多的關(guān)注和支持,使低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)這類創(chuàng)新藥物能夠盡早上市,應(yīng)用于臨床并進(jìn)入醫(yī)保,最終使患者得到及時(shí)有效的治療。”